基于RNA干扰(RNAi)的基因治疗是一种有吸引力的序列特异性基因沉默方法,可用于治疗严重的人类疾病,包括遗传疾病、病毒感染和癌症。Patisiran是FDA批准的第一种基于RNAi的核酸药物,于2018年批准用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。然而,siRNA药物仍存在一些尚未解决的问题,包括血清稳定性、免疫应答、靶向效应 …
阅读更多 »基于RNA干扰(RNAi)的基因治疗是一种有吸引力的序列特异性基因沉默方法,可用于治疗严重的人类疾病,包括遗传疾病、病毒感染和癌症。Patisiran是FDA批准的第一种基于RNAi的核酸药物,于2018年批准用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。然而,siRNA药物仍存在一些尚未解决的问题,包括血清稳定性、免疫应答、靶向效应 …
阅读更多 »siRNA导入细胞有以下几种方法:化学转染技术、电穿孔法、磷酸钙共沉淀技术、显微注射和载体导入技术。选择时应该依据实验条件考虑以下因素:细胞对转入方式的承受能力、细胞对病毒侵染的易感性、细胞的生长特性等。对贴壁细胞来说化学转染技术(Entranster)是最为常用的方法,而对悬浮细胞则采用电穿孔法效果较好 …
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